中国儿科临床试验协作网《临床研究者必读法规政策手册》（一百零三）

时间：2025-06-04 浏览量：311 分享：

编者的话：

为进一步增强临床研究者的法规政策意识，熟练掌握临床研究相关新要求，中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院，从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中，选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》，供临床研究者学习。

手册内容涉及面广、时效性强，我们将以系列连载形式分期发布。

诚邀大家持续关注！

《在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则》

（自2024年05月30日起实施）

简介

罕见疾病是发病率/患病率极低的一组疾病的统称。罕见疾病以遗传性疾病为主，多数在儿童期发病，具有发生率低、病死率较高等特点，且大部分罕见疾病尚缺乏有效的治疗手段，严重危及患者的生命健康。

罕见疾病药物临床研发存在诸多挑战：由于罕见疾病单病种人数少，患者居住分散，加剧了临床试验招募难度；试验流程复杂，访视方式多样，临床试验周期长，终点指标复杂，儿童人群需要特殊保护等等，进一步加大了罕见疾病药物临床试验难度。此外，一些罕见疾病患者的疾病症状严重，行动不便，限制了患者前往研究中心参与临床试验的意愿和能力。因此，探索更有利于患者参与的临床试验新模式将有助于提高罕见疾病药物研发效率。

去中心化临床试验（Decentralized Clinical Trials，DCT）是指在传统临床试验中心以外地点通过远程医疗和移动/本地医疗来执行部分或全部试验相关活动的临床试验。DCT 可通过完全远程模式或者混合模式，结合应用数字健康技术（Digital health technologies，DHT），为罕见疾病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径。

利用DHT开展以患者为中心的DCT，并在罕见疾病研究领域予以推广，将有助于患者更便利地参与药物临床试验，使患者更少地因地域限制而失去参与药物临床试验的机会；有助于最大限度地保障比如生活在边远地区或存在读写障碍的患者参加药物临床试验的权利；有利于减轻受试者负担，增加受试者的代表性和多样性，提高受试者的参与度和依从性。这些优势，既保障了患者权益，增强了对受试者的保护，同时，对于本身患者少、临床试验招募困难的罕见疾病药物临床试验更是非常重要的助力。

本指导原则将结合罕见疾病特征，对罕见疾病药物临床研发过程中如何应用DCT提出建议，为罕见疾病药物研发中科学、规范地开展DCT提供参考。

本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知。随着医学科学和临床试验的发展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。应用本指导原则设计和实施研究时，请同时参考药物临床试验质量管理规范（Good Clinical Practice，GCP）、人用药品技术要求国际协调理事会（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH）和其他国内已发布的相关指导原则。此外，DCT可能涉及多个国家、地区的法律法规，在实施DCT时，应确保符合相关法律法规的要求。

该指导原则全文请见附件。

附件：在罕见疾病药物临床研发中应用去中心化临床试验的技术指导原则（来源于国家药品监督管理局药品审评中心）.pdf

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