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中国儿科临床试验协作网《临床研究者必读法规政策手册》(五十八)
时间:2024-05-15            浏览量:411      分享:

编者的话:

为进一步增强临床研究者的法规政策意识,熟练掌握临床研究相关新要求,中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院,从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中,选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》,供临床研究者学习。

手册内容涉及面广、时效性强,我们将以系列连载形式分期发布。

诚邀大家持续关注!

 

《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》

(自2023年4月14日起实施)

 

简 介

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病, 由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类,主要为血友病A(凝血因子Ⅷ[Factor Ⅷ, FⅧ]缺乏)和血友病B(凝血因子Ⅸ[Factor Ⅸ, FⅨ]缺乏)。目前,替代疗法是血友病的主要治疗手段。血友病A的替代疗法首选重组FⅧ制剂或血源性FⅧ制剂,血友病B首选重组FⅨ制剂或血源性FⅨ制剂、凝血酶原复合物。均需要频繁、终生进行输注,以控制和预防出血。

基因治疗可针对遗传病基因缺陷的病因进行治疗,常用 方法为携带凝血因子基因(或片段),在患者体内进行表达,从而提升患者凝血因子水平到合适的范围。基因治疗为血友 病患者提供了新的治疗选择,以期通过单次治疗即实现长期、 稳定的凝血因子水平,从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、 减少患者的出血和预防关节畸形和/或残疾。

为指导基因治疗血友病临床试验设计和开展,本指导原 则从临床试验设计、受试者选择、有效性终点、安全性监测 等方面,概述了基因治疗血友病临床试验设计的考虑要点。

本指导原则全文请见附件。


附件:基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则.pdf


(供稿:中国儿科人群临床试验协作网、临床研究管理部)

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