中国儿科临床试验协作网
当前位置：
中国儿科临床试验协作网《临床研究者必读法规政策手册》（五十八）
编者的话：
为进一步增强临床研究者的法规政策意识，熟练掌握临床研究相关新要求，中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院，从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中，选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》，供临床研究者学习。
手册内容涉及面广、时效性强，我们将以系列连载形式分期发布。
诚邀大家持续关注！
《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》
（自2023年4月14日起实施）
简 介
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病， 由凝血因子基因突变引起。根据凝血因子缺乏的种类，主要为血友病A（凝血因子Ⅷ[Factor Ⅷ, FⅧ]缺乏）和血友病B（凝血因子Ⅸ[Factor Ⅸ, FⅨ]缺乏）。目前，替代疗法是血友病的主要治疗手段。血友病A的替代疗法首选重组FⅧ制剂或血源性FⅧ制剂，血友病B首选重组FⅨ制剂或血源性FⅨ制剂、凝血酶原复合物。均需要频繁、终生进行输注，以控制和预防出血。
基因治疗可针对遗传病基因缺陷的病因进行治疗，常用 方法为携带凝血因子基因（或片段），在患者体内进行表达，从而提升患者凝血因子水平到合适的范围。基因治疗为血友 病患者提供了新的治疗选择，以期通过单次治疗即实现长期、 稳定的凝血因子水平，从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、 减少患者的出血和预防关节畸形和/或残疾。
为指导基因治疗血友病临床试验设计和开展，本指导原 则从临床试验设计、受试者选择、有效性终点、安全性监测 等方面，概述了基因治疗血友病临床试验设计的考虑要点。
本指导原则全文请见附件。
（供稿：中国儿科人群临床试验协作网、临床研究管理部）
办公室：010-84279266
会员服务部：010-62352933、hyzzb@cha.org.cn
分支机构服务部：010-62361379
地址：北京市海淀区知春路6号锦秋国际大厦A座21层
关注微信公众号
京ICP备05028192号-4 京公网安备 110402430084号 Copyright(c)2021 Chinese Hospital Association.All rights Reserved