中国儿科临床试验协作网《临床研究者必读法规政策手册》（一百零五）

时间：2025-06-18 浏览量：21 分享：

编者的话：

为进一步增强临床研究者的法规政策意识，熟练掌握临床研究相关新要求，中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院，从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中，选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》，供临床研究者学习。

手册内容涉及面广、时效性强，我们将以系列连载形式分期发布。

诚邀大家持续关注！

《慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》

（自2024年06月21日起实施）

简介

为指导慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物的科学研发和评价，提供可供参考的技术标准，药审中心组织制定了《慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

慢性丁型肝炎病毒（HDV）是一种复制缺陷型病毒，以乙型肝炎病毒（HBV）表面抗原（HBsAg）作为其包膜蛋白。因此，HDV感染仅发生在并发HBV感染的情况下。人感染HDV可表现为HBV和HDV协同感染（Coinfection）或重叠感染（Superinfection）。前者是指人体同时感染HBV和HDV，主要表现为急性乙型肝炎和急性丁型肝炎双相临床过程，其临床表现与急性自限性乙型肝炎相似，病程较短、预后较好，仅少部分患者转变为慢性丁型肝炎（CHD）。后者是指在慢性HBV感染的基础上再感染HDV，可首先表现为急性肝炎发作，但仅少数表现为自限性急性丁型肝炎，大部分患者会转变为CHD。本指导原则讨论范围主要为慢性HDV感染。

目前已发现八种HDV基因型（1-8），全球主要流行的是基因型1。根据世界卫生组织的数据，估计全球有1500~2000万人重叠感染HBV/HDV。一项荟萃分析报告了更高的全球HBV/HDV重叠感染患病率，为6200-7200万人。HDV高患病率地区包括东欧和南欧、中东、中亚和北亚、亚马逊盆地和非洲部分地区。不同流行病学研究提示我国抗-HDV IgG阳性率有所不同，整体流行率较低（约0.6%-5%）。

相对于HBV单一感染，重叠感染HDV可能与更严重的肝病相关，导致临床症状、生化指标和肝组织损伤加重，疾病进展加快，肝硬化、肝细胞癌、肝功能失代偿和肝功能衰竭的发病风险增加。尽管目前可用的HBV疗法可有效抑制HBV复制，但HBsAg消失率仍然较低。在不发生HBsAg消失的情况下，HDV感染持续存在。

因此，直接针对HDV的疗法可能具有临床益处。目前我国尚无批准用于治疗慢性HDV感染的药物，临床上聚乙二醇干扰素-α（PEG-IFN-α）较为常用，但PEG-IFN-α不良反应多，持续病毒学抑制（治疗后6个月HDV RNA水平低于定量下限）率仅25%-30%。此外，PEG-IFN-α治疗后，晚期病毒学复发较为常见，且尚不清楚在HBsAg持续阳性的情况下是否可以实现HDV持续清除。

本指导原则主要适用于治疗慢性HDV感染的新药的临床研发，不适用于辅助治疗和预防用药。应用本指导原则时，还应同时参考药物临床试验质量管理规范、国际人用药品注册技术协调会（ICH）和其他国内外已发布的相关指导原则。本指导原则仅代表药品监管部门当前的认识和观点，不具有强制性法律约束力。随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。

该指导原则全文请见附件。

附件：慢性丁型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则（来源于国家药品监督管理局药品审评中心）.pdf

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