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中国儿科临床试验协作网《临床研究者必读法规政策手册》(五十)
时间:2024-03-13            浏览量:257      分享:

编者的话:

为进一步增强临床研究者的法规政策意识,熟练掌握临床研究相关新要求,中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院,从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中,选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》,供临床研究者学习。

手册内容涉及面广、时效性强,我们将以系列连载形式分期发布。

诚邀大家持续关注!

 

《原发性胆汁性胆管炎治疗药物临床试验技术指导原则》

(自2023年02月13日起实施)

 

简  介

为规范和指导原发性胆汁性胆管炎(PBC)治疗药物临床试验,提供可参考的技术规范,在国家药品监督管理局的部署下,药审中心组织制定了《原发性胆汁性胆管炎治疗药物临床试验技术指导原则》。该指导原则于2023年2月13日发布并实施。 

原发性胆汁性胆管炎曾被称为原发性胆汁性肝硬化(primary biliary cirrhosis,PBC),是一种以肝脏为主要靶器官的自身免疫性胆汁淤积性疾病,呈慢性进展性,主要病理改变为肝内小叶间胆管非化脓性炎症,最终导致肝纤维化及肝硬化,发病机制尚不完全清楚。主要发病人群为中老年女性,女性患病数约为男性9倍。PBC是一种全球性疾病,文献报道年发病率为0.23~5.31/10万,患病率为1.91~40.2/10万。一项荟萃分析估算我国PBC患病率为20.5/10万。随着对PBC的认识及临床诊断水平的提高,我国PBC患病率呈上升趋势。

该病的特点是血清中高滴度抗线粒体抗体(antimitochondrial antibodies,AMA)、胆系酶谱升高及特征性的肝脏病理变化。大多数患者进展缓慢。早期PBC患者多无明显临床症状,部分患者可逐渐出现疲劳和皮肤瘙痒等,随着疾病进展,可出现胆汁淤积以及肝硬化相关的并发症和临床表现,合并其他自身免疫性疾病者,可有相应的临床症状。

PBC 的治疗目标在于延缓、阻止、逆转疾病的进展,改善临床结局,包括降低肝硬化及其并发症的发生,降低肝移植的需求,提高存活率,改善生活质量等。熊去氧胆酸(ursodeoxycholic acid,UDCA)是目前全球公认的PBC一线治疗用药,具有改善患者生化指标、缓解病理改变和延缓病程进展的作用,但约40%的患者对UDCA治疗应答不佳。国外有法尼酯X受体激动剂获批用于UDCA应答不佳或不耐受的患者。总体而言,PBC治疗领域药物选择有限,存在较大的临床需求。

该指导原则主要讨论PBC治疗药物研发中临床试验设计的重点关注内容。关于临床试验设计或统计学分析的一般性问题可参考相关指导原则。

该指导原则全文请见附件。


附件:原发性胆汁性胆管炎治疗药物临床试验技术指导原则.pdf


(供稿:中国儿科人群临床试验协作网、临床研究管理部)

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