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中国儿科临床试验协作网《临床研究者必读法规政策手册》(四十九)
时间:2024-03-06            浏览量:301      分享:

编者的话:

为进一步增强临床研究者的法规政策意识,熟练掌握临床研究相关新要求,中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院,从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中,选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》,供临床研究者学习。

手册内容涉及面广、时效性强,我们将以系列连载形式分期发布。

诚邀大家持续关注!

 

 

《慢性淋巴细胞白血病新药临床研发技术指导原则》

(自2023年01月19日起实施)

 

简  介

为鼓励抗肿瘤新药研发,在国家药品监督管理局的部署下,药审中心组织制定了《慢性淋巴细胞白血病新药临床研发技术指导原则》,该指导原则于2023年1月19日发布并实施。

慢性淋巴细胞白血病(Chronic lymphocytic leukemia,CLL)是一种具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤,以淋巴细胞在外周血、骨髓、脾脏和淋巴结聚集为特征,目前仍为不可治愈的疾病。该疾病主要发生在中老年人群,中位发病年龄超过70周岁,随着社会老龄化程度加深,慢性淋巴细胞白血病的发病率呈增高趋势。CLL患者的中位生存期可达10年,但不同患者的预后具有高度异质性,其相对隐匿和惰性的疾病特征使得治疗时机非常重要;与此同时,该疾病高发于老年人群,又进一步增加了治疗方案选择的复杂性。在过去的20年里,CLL的治疗选择不断增加,从最初的单纯化疗为主进入免疫化疗时代,近几年更是随着各种低毒的小分子口服靶向药物不断出现,去化疗方案逐渐成为优选方案。选择CLL治疗方案时,患者的基础条件、耐受性和治疗意向会对可实现的治疗目标产生非常大的影响,也给新药研发过程中临床试验的设计和执行带来挑战。针对疾病进展呈现惰性特征,高发于耐受性相对较差、合并症较多的老年人的 CLL,如何在疾病管理过程中实现改善患者生活质量与传统抗肿瘤治疗理念之间的平衡,是新药研发中必须关注的问题。该技术指导原则将立足于当前的临床实践,结合近年来新药研发的经验和挑战,就CLL新药临床研究如何在设计和执行过程中充分考虑疾病特征和患者需求提出观点。

小淋巴细胞淋巴瘤(Small lymphocytic leukemia,SLL)与CLL是同一疾病的不同表现,但确诊必须依赖病理组织学及免疫组化检查。除LuganoⅠ期SLL采用局部放疗外,其他治疗指征和治疗选择与CLL相同。因此该技术指导原则除诊断、疗效评价标准等临床上存在差别的内容外,其他内容同样适用于SLL。

该技术指导原则中的观点和建议仅代表药品审评机构现阶段的考虑,部分内容可能随着临床实践的变化不再适用,供药物研发的申请人和研究者参考,不具有强制性的法律约束力。应用该技术指导原则时,需同时参考国际人用药品注册技术协调会(ICH)和其他国内外已发布的相关技术指导原则。

该指导原则全文请见附件。


附件:慢性淋巴细胞白血病新药临床研发技术指导原则.pdf

(供稿:中国儿科人群临床试验协作网、临床研究管理部)


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