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中国儿科临床试验协作网《临床研究者必读法规政策手册》（四十八）
编者的话：
为进一步增强临床研究者的法规政策意识，熟练掌握临床研究相关新要求，中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院，从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中，选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》，供临床研究者学习。
手册内容涉及面广、时效性强，我们将以系列连载形式分期发布。
诚邀大家持续关注！
《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》
（2023年7月）
简 介
“以患者为中心”的药物研发是指基于患者角度开展的药物开发、设计、实施和决策的过程，旨在高效研发更符合患者需求的有临床价值的药物。
患者是对疾病状态和药物治疗的直接感受者和体验者。在药物研发和决策的全过程中，应将患者视为主动参与者，将其对疾病和相关治疗的经验、观点、需求和偏好等患者体验数据（Patient Experience Data, PED），作为药物研发设计、实施的关键考虑要素，并纳入获益-风险评估体系，为符合患者需求的有价值的药物研发和上市提供科学证据。
药物研发的全过程应充分考虑患者需求，以患者为中心的药物临床试验设计、试验实施和获益-风险评估三项技术指导原则，将分别从药物研发、实施和评价的不同阶段，系统阐述如何在研发早期即充分考量患者需求，纳入患者体验数据进行临床试验设计；如何在确保科学可靠、受试者安全和隐私等前提下，优化患者参与临床试验的体验；以及如何从患者视角充分权衡药物的临床获益和风险，并作出科学决策。
以患者为中心的药物获益-风险评估，注重患者的临床需求，将临床试验中收集的患者体验数据（patient experiencedata, PED）纳入获益-风险评估框架，在治疗背景分析、药物获益、风险及风险管理、不确定性分析等方面均可考虑患者观点，并将患者体验数据与完整临床证据链相结合，共同支持全生命周期的获益-风险动态评估，从患者视角充分评估药物获益-风险比。
本指导原则旨在阐明以患者为中心的药物获益-风险评估的总体原则、基于患者体验数据进行获益-风险评估的科学考量以及与审评机构的沟通等，为申办者在药物上市前及上市后运用患者体验数据进行获益-风险评估提供参考。
本指导原则仅代表本药品监管机构当前的观点和认识，不具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。应用本指导原则时，请同时参考药物国际人用药品注册技术协调会（ICH）和其他已发布的相关指导原则。
本指导原则全文请见附件。
附件：《以患者为中心的药物获益-风险评估技术指导原则（试行）》.pdf
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