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中国儿科临床试验协作网《临床研究者必读法规政策手册》(六十四)
时间:2024-07-03            浏览量:412      分享:

编者的话:

为进一步增强临床研究者的法规政策意识,熟练掌握临床研究相关新要求,中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院,从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中,选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》,供临床研究者学习。

手册内容涉及面广、时效性强,我们将以系列连载形式分期发布。

诚邀大家持续关注!

 

《多发性硬化治疗药物临床试验技术指导原则》

(自2023年9月28日起实施)

 

简 介

多发性硬化(Multiple Sclerosis,MS)是一种免疫介导的中枢神经系统慢性炎性脱髓鞘性疾病,常累及脑室周围、近皮质、视神经、脊髓、脑干和小脑,从而造成神经功能缺损,这种损伤往往会导致严重残疾。本病病因尚不明确,目前认为可能是由多种因素共同作用导致。

全世界有超过280 万人受到多发性硬化的困扰。多发性硬化的发病率和患病率与地理分布和种族相关。高发地区包括欧洲、加拿大南部、北美、新西兰和东南澳大利亚,患病率为60/100000~300/100000。亚洲和非洲国家发病率较低,约为5/100000。据报道,我国预计至少3万名患者,中国儿童多发性硬化发病率为0.055/10万,成人为0.288/10万。

多发性硬化平均发病年龄为30岁,10岁以下和50岁以上患者少见。女性患病率高于男性,女男比例约为(1.4~2.3):1。多急性/亚急性起病,具有空间多发和时间多发的特点。临床表现多样,常见症状包括视力下降、复视、肢体感觉障碍、肢体运动障碍、共济失调、膀胱或直肠功能障碍等。根据病程临床分为3型:复发缓解型多发性硬化、继发进展型多发性硬化和原发进展型多发性硬化。大约85%的患者属于复发缓解型多发性硬化,其特点是不可预测的神经功能障碍急性发作,也称为临床发作或复发,随后是不稳定的恢复期和临床稳定期。在十年时间内,超过50%的复发缓解型多发性硬化患者最终会发展到合并复发或无复发的持续性恶化状态,即继发进展型多发性硬化。大约有15%的患者从一开始就出现了神经功能持续性恶化,被称作原发进展型多发性硬化。每个临床表型的病程中,也常常通过活性/非活性,进展/非进展来评估病情。此外,临床孤立综合征和放射学孤立综合征也是多发性硬化临床诊疗中需要关注的特殊情况。

多发性硬化病理生理学过程包括发生在疾病的各个阶段的急性炎性局灶性病变、神经胶质增生、脱髓鞘、髓鞘再生受损、轴突损失和神经元损失。这些病理生理学过程的相对贡献在疾病过程中不断变化。复发被认为是急性炎性局灶性病变的临床表现,而进展被认为与脱髓鞘、髓鞘再生受损、轴突损失和神经元损失更相关。在原发进展型多发性硬化中,炎症发生于皮质且更弥漫。因此,多发性硬化的治疗主要包括急性复发的治疗、延缓疾病进展的治疗和对症治疗。

本指导原则旨在为多发性硬化治疗化学药品和治疗用生物制品的研发提供指导。本指导原则主要对多发性硬化不同治疗目标药物研发的考虑因素以及临床试验设计的关键要素进行讨论,主要聚焦于延缓疾病进展治疗药物。

应用本指导原则时,还请同时参考药物临床试验质量管理规范(GCP)、国际人用药品注册技术协调会(ICH)和其他国内外已发布的相关指导原则。

本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认识,不

具有强制性的法律约束力。随着科学研究的进展,本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。


附件:《多发性硬化治疗药物临床试验技术指导原则》.pdf


(供稿:中国儿科人群临床试验协作网、中国医院协会临床研究服务部)



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