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中国儿科临床试验协作网 《临床研究者必读法规政策手册》（八十三）
编者的话：
为进一步增强临床研究者的法规政策意识，熟练掌握临床研究相关新要求，中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院，从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中，选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》，供临床研究者学习。
手册内容涉及面广、时效性强，我们将以系列连载形式分期发布。
诚邀大家持续关注！
《罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）》（试行）
（2024年2月23日颁布）
酶替代疗法（Enzyme Replacement Therapy，ERT）药物常用来治疗多种由遗传性基因缺陷导致的罕见先天性代谢异常疾病，包括戈谢病、法布雷病、庞贝氏症和黏多糖贮积症等溶酶体贮积病或其他由先天性代谢异常引起的罕见病。这些疾病通常在生命早期发病，不同疾病之间甚至同一疾病的自然史不同。对于某种特定疾病，可能存在多种分型，可以短时间内快速发展导致早期死亡或不可逆重症疾病，也可以缓慢发展直至成年。这些疾病通常经外源性补充机体缺失或有缺陷的酶进行治疗。
尽管ERT药物旨在尽可能模拟天然内源性物质，但其不是内源性产生的，且作用于相同靶点的方式可能与天然内源性物质不同；此外，还可能为了延长半衰期或靶向递送到某个特定部位等而进行某些修饰。因此，该类药物除超敏反应外，还可能存在其他潜在毒性，如酶过量导致的直接或间接毒性或ERT药物对非靶组织可能的毒性等。ERT药物的临床适应症多样，疾病自然史及酶产品类型各异，其非临床研究项目设计需要具体问题具体分析。
本指导原则阐述了支持ERT药物首次临床试验、后续临床开发和上市申请所需非临床研究的内容和范围，旨在为ERT药物非临床研究的设计和开展提供一般性技术建议，促进该类药物的研发。
本指导原则适用于治疗溶酶体贮积病和其他由先天性代谢异常引起的罕见病的ERT药物。
本指导原则旨在阐明ERT药物特有的非临床研究技术要求，其他要求参考ICH M3（R2）《支持药物进行临床试验和上市的非临床安全性研究指导原则》及其问答，和ICH S6（R1）《生物制品的临床前安全性评价》等。
本指导原则阐述了ERT药物非临床研究的一般原则。对于罕见病药物，特别是治疗危及生命或严重疾病的药物，在确保有效性和安全性的前提下，可最大限度地灵活实施适用的相关法规和技术要求，如简化、推迟或豁免某些试验。评估因素包括受试物的药理和结构特征、拟定临床研究的设计和目标、人体预期风险、已积累的非临床和临床数据等。鼓励研发者就开发策略、试验方案及研发中的技术问题与药品监管机构进行沟通。
本指导原则全文请见附件。
附件： 罕见病酶替代疗法药物非临床研究指导原则（试行）.pdf
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