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中国儿科临床试验协作网 《临床研究者必读法规政策手册》（八十四）
编者的话：
为进一步增强临床研究者的法规政策意识，熟练掌握临床研究相关新要求，中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院，从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中，选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》，供临床研究者学习。
手册内容涉及面广、时效性强，我们将以系列连载形式分期发布。
诚邀大家持续关注！
《生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则》
（2024年2月发布）
人生长激素是在垂体前叶生成的、由191个氨基酸组成的22 kD单链非糖基化多肽，具有调节代谢、刺激蛋白质合成和加速脂肪代谢等生理功能，能促进骨骼和肌肉组织的生长发育。生长激素（Growth Hormone ,GH）制剂具有与人体内源生长激素同等的作用。
生长激素缺乏症（Growth Hormone Deficiency, GHD）是由于下丘脑-垂体功能障碍，导致生长激素合成或分泌不足，或由于生长激素分子结构异常、受体缺陷等所导致的生长发育及代谢障碍，可以在一生中各个阶段发生。
GHD可分为单纯性生长激素缺乏或同时合并多种垂体激素缺乏（垂体功能减退症）。GHD按病因可分为原发性和继发性（如创伤性脑损伤、感染、放射治疗或大脑下丘脑-垂体区域内肿瘤生长所致）两类。原发性GHD是儿童GHD最常见的形式，约占诊断患者的75%。
儿童GHD 的特征为身高增长速率（Growth Velocity ,HV）减慢和最终成人身高较预计值显著降低。GHD可能在出生时已经存在，中国儿童中GHD的发生率约为1~2 /10 000 。
成人GHD 的临床特征包括身体成分（即体脂增加、瘦体重减少、骨量减少和骨折风险增加）和身体机能异常。
成人GHD 最常见的病因是肿瘤（即垂体腺瘤、颅咽管瘤）或手术、放疗引起的脑下垂体或下丘脑损伤。成人GHD总患病率为(2～3)/10 000。
目前已有多种GH制剂获批用于生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢和成人GHD的治疗，但是大部分为短效GH制剂，需要每日一次注射治疗，给长期治疗的依从性带来挑战，因此长效GH逐渐成为国内外生长激素领域的研发热点。目前有多种技术可以延长生长激素作用，包括微球缓释剂型、聚乙二醇化、前体药物、具有非共价白蛋白结合特性的生长激素衍生物、生长激素融合蛋白等。
为科学引导和规范我国GH制剂的临床研发，在借鉴国内外相关技术指导原则的基础上，结合临床试验进展和国内外相关指南制定本指导原则。
本指导原则供药品研发单位和临床研究单位参考，主要适用于开发目标为用于儿童原发性GHD和成人GHD的GH制剂的临床试验设计，同时GH用于儿童矮身材的临床试验设计也可参考本指导原则。
本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知，随着科学研究的进展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。应用本指导原则设计和实施研究时，请同时参考《药物临床试验质量管理规范》（Good Clinical Practice ,GCP）、人用药品注册技术要求国际协调会（International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH）和其他国内已发布的相关指导原则。
本指导原则全文请见附件。
附件： 生长激素制剂用于生长激素缺乏症临床试验技术指导原则.pdf
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