编者的话：

为进一步增强临床研究者的法规政策意识，熟练掌握临床研究相关新要求，中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院，从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中，选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》，供临床研究者学习。

手册内容涉及面广、时效性强，我们将以系列连载形式分期发布。

诚邀大家持续关注！

《抗肿瘤药物临床试验中SUSAR分析与处理技术指导原则》

(自2024年10月10日起实施)

简 介

药物的安全性信号是药物从一个或多个来源产生的、且有必要开展进一步评估的安全性信息，提示试验药物与某个或某类、不良或有利事件之间存在一种合理的相关性，或某己知关联的新发现。药物的安全风险是指导药物研发决策和风险管理的重要依据。临床试验中发生的可疑且非预期严重不良反应（Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction，SUSAR）是临床试验过程中产生并用于识别试验药物安全性信号和风险的重要数据来源之一。

抗肿瘤药物是当前全球新药研发的热点，随着新药研发的进展，肿瘤治疗手段不断增多、总体疗效逐渐提高。在抗肿瘤药物的临床研发过程中，申请人在进行获益风险的考量时往往更关注药物的有效性，而对于风险的接受度更高。但是，试验药物的安全性也是药物研发决策中的重要考量点，更是影响肿瘤患者最终生存获益的重要因素。

肿瘤患者通常耐受性较差，抗肿瘤药物的毒性往往较其他疾病治疗药物更高，而随着肿瘤治疗领域里联合治疗的增多，可能会进一步加剧抗肿瘤药物的毒性。此外，抗肿瘤治疗领域新兴靶点、疗法不断出现，但这些新兴抗肿瘤药物已披露的安全性信息却相对有限。上述这些原因导致抗肿瘤药物临床试验中产生和收集到的 SUSAR 报告相较于其他治疗领域更多。另一方面，抗肿瘤药物临床研发进程的推进速度往往较快，因此需要申请人对收集到的 SUSAR 报告进行更快速、准确的总结分析，结合总体的安全性数据，及时地识别安全性信号，进而确认试验药物安全风险，并对试验药物的安全风险进行有效地管控，如及时修订风险管理措施，最大程度保障受试者的安全，或及时地调整研发策略(包括制定研发决策)。此外，通过临床试验积累识别和处理不良反应的经验，也有助于药物上市申请时药物说明书中相关内容的撰写，以及上市后的用药安全。

本指导原则旨在对抗肿瘤药物临床试验进行试验药物安全性分析监测过程中，如何对 SUSAR 进行科学分析，以协助发现、识别药物安全性信号，从而助力后续开展试验药物的安全风险评估，为后续临床研发和风险管理提供思路和建议。本指导原则不影响申请人对发现的其他安全性信号，如特别关注不良事件（Adverse Event of Special Interest, AESI）、已知药物不良反应（Adverse Drug Reaction，ADR）发生率的升高以及研究人群背景事件发生率的升高等进行的分析。

本指导原则仅代表药品监管部门当前的观点和认知。随着医学科学和临床试验的发展，本指导原则中的相关内容将不断完善与更新。应用本指导原则设计和实施研究时，请同时参考药物临床试验质量管理规范（Good Clinical Practice，GCP）、人用药品技术要求国际协调理事会（Interationa Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use, ICH）和其他国内已发布的相关指导原则。

该指导原则原文请见附件。

附件：抗肿瘤药物临床试验中SUSAR分析与处理技术指导原则（来源于国家药品监督管理局药品审评中心）.pdf