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中国儿科临床试验协作网《临床研究者必读法规政策手册》（五十）
编者的话：
为进一步增强临床研究者的法规政策意识，熟练掌握临床研究相关新要求，中国医院协会儿科临床试验协作网组织成员医院，从国家及政府主管部门新出台的临床研究相关法律、规范和指导原则等内容中，选取有关条款汇总成《临床研究者必读法规政策手册》，供临床研究者学习。
手册内容涉及面广、时效性强，我们将以系列连载形式分期发布。
诚邀大家持续关注！
《原发性胆汁性胆管炎治疗药物临床试验技术指导原则》
（自2023年02月13日起实施）
简 介
为规范和指导原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗药物临床试验，提供可参考的技术规范，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《原发性胆汁性胆管炎治疗药物临床试验技术指导原则》。该指导原则于2023年2月13日发布并实施。
原发性胆汁性胆管炎曾被称为原发性胆汁性肝硬化（primary biliary cirrhosis，PBC），是一种以肝脏为主要靶器官的自身免疫性胆汁淤积性疾病，呈慢性进展性，主要病理改变为肝内小叶间胆管非化脓性炎症，最终导致肝纤维化及肝硬化，发病机制尚不完全清楚。主要发病人群为中老年女性，女性患病数约为男性9倍。PBC是一种全球性疾病，文献报道年发病率为0.23～5.31/10万，患病率为1.91～40.2/10万。一项荟萃分析估算我国PBC患病率为20.5/10万。随着对PBC的认识及临床诊断水平的提高，我国PBC患病率呈上升趋势。
该病的特点是血清中高滴度抗线粒体抗体（antimitochondrial antibodies，AMA）、胆系酶谱升高及特征性的肝脏病理变化。大多数患者进展缓慢。早期PBC患者多无明显临床症状，部分患者可逐渐出现疲劳和皮肤瘙痒等，随着疾病进展，可出现胆汁淤积以及肝硬化相关的并发症和临床表现，合并其他自身免疫性疾病者，可有相应的临床症状。
PBC 的治疗目标在于延缓、阻止、逆转疾病的进展，改善临床结局，包括降低肝硬化及其并发症的发生，降低肝移植的需求，提高存活率，改善生活质量等。熊去氧胆酸（ursodeoxycholic acid，UDCA）是目前全球公认的PBC一线治疗用药，具有改善患者生化指标、缓解病理改变和延缓病程进展的作用，但约40%的患者对UDCA治疗应答不佳。国外有法尼酯X受体激动剂获批用于UDCA应答不佳或不耐受的患者。总体而言，PBC治疗领域药物选择有限，存在较大的临床需求。
该指导原则主要讨论PBC治疗药物研发中临床试验设计的重点关注内容。关于临床试验设计或统计学分析的一般性问题可参考相关指导原则。
该指导原则全文请见附件。
附件：原发性胆汁性胆管炎治疗药物临床试验技术指导原则.pdf
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